Secondo la rivista
Nature Communications, l'emofilia canina è stata sconfitta per la prima volta. L'importante risultato,
ottenuto con la terapia genica, si deve al gruppo coordinato da David Wilcox del centro di ricerca americano Medical College del Wisconsin, che è riuscito nel difficile intento di
combattere la malattia genetica (che comporta una grave insufficienza nella coagulazione del sangue e quindi comporta improvvise emorragie).
La notizia è particolarmente importante perchè
è la prima volta che un simile risultato si ottiene in animali di grossa taglia e costituisce un passo decisivo per arrivare alla sperimentazione sull'uomo. In particolare, i ricercatori si sono occupati dell'emofilia A, la forma più comune e grave di emofilia che colpisce un uomo su 10.000.
L'esperimento ha coinvolto 3 cani affetti da emofilia, a cui è stato iniettato un virus come vettore del gene per bersagliare le cellule staminali del sangue. La terapia ha portato alla produzione del fattore di coagulazione nel sangue degli animali e al suo immagazzinamento nelle piastrine. I due cani che hanno prodotto i più alti livelli del fattore di coagulazione dopo la terapia genica non hanno avuto gravi episodi di emorragie per almeno 2 anni e mezzo dopo. Per evitare limitazioni all'efficacia della terapia, nessuno dei tre cani, inoltre, ha ricevuto farmaci immunosoppressori fino a 90 giorni dopo la terapia genica, che avrebbero potuto far sviluppare anticorpi contro il fattore di coagulazione.